-ENFERMEDADES TRATADAS CON TERAPIA GENÉTICA-

 La terapia génica consiste en la utilización de ácidos nucleicos con fines terapéuticos. Aunque esta técnica es muy joven, ya que el primer paciente tratado fue en 1990, presenta un futuro muy prometedor. En los primeros 9 años, 396 protocolos clínicos, en más de 3.000 pacientes de 22 países fueron ensayados.

La terapia génica es el conjunto de técnicas que utilizan la transferencia de material genético (o cualquier otro método que permita editar o modificar la información genética del paciente) para prevenir o curar enfermedades genéticas. Sin duda es la mejor alternativa de todas las posibles, pero probablemente también la más compleja. Va directamente a la raíz del problema mediante la transferencia de la versión correcta de un gen defectuoso, que es el que está causando la enfermedad. Entre los principales obstáculos de esta aproximación se encuentra la dificultad de dirigir el material genético específicamente a aquellas células o tejidos donde hace falta que el gen ejerza su función, o que la regulación del gen introducido se aproxime a la forma en que se regula el gen en las personas sanas.

A través de la terapia génica se puede conseguir restablecer la función del gen mutado, y la estrategia más común es la introducción de una copia normal de éste en las células. También se puede inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes que contribuyen al desarrollo de la enfermedad (por ejemplo, los oncogenes que intervienen en el cáncer o los genes de virus que son necesarios para que estos se multipliquen en las células).

Aunque su aplicación en seres humanos es fuente de gran controversia debido a los problemas éticos que supone, para el gremio medico es un gran avance para el tratamiento de enfermedades y mejoramiento de la calidad de vida de los pacientes.